يركّز الطب الدقيق على تخصيص العلاج لكل مريض بناءً على تركيبه الجيني واحتياجاته الصحية. في الأمراض النادرة، أصبح تعديل الجينوم والتداخل المستهدف يتيحان فرصًا لعلاج حالات كانت سابقًا غير قابلة للعلاج. تُستخدم تقنيات مثل تحرير الجينات لتصحيح الطفرات الوراثية وتحسين وظيفة الخلايا المتأثرة.